从1994年 FGFR3靶点被证实与ACH相关,到2021年Vosoritide获批上市,ACH患者等待了近30年,才迎来首款针对性治疗药物。而随着Infigratinib叩响上市的大门,以及身后一众迭代疗法的逼近,ACH精准治疗的新大门正加速开启。这也是罕见病从被行业忽略到逐渐被重视的真实缩影。
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BioMarin也迅速跟进迭代研发,其升级版在研产品BMN333同样旨在实现周剂注射。早期临床结果显示BMN333的AUC水平高于其他长效CNP研究的3倍以上,公司研发主管Greg Friberg表示该药对标的正是TransCon-CNP。
title = extract_text(soup.select_one("h1")),这一点在51吃瓜中也有详细论述